Шанс на жизнь: В Крыму впервые закупят новый препарат для смертельно больных малышей

Дети со спинальной мышечной атрофией обречены на мучительную смерть без дорогостоящего препарата

Фото: Алексей БУЛАТОВ

В феврале 2020 Республика Крым впервые закупит дорогостоящее лекарство «Спинраза» от спинальной мышечной атрофии (СМА). Раньше дети, страдающие этим страшным недугом, были обречены на мучительную смерть. Теперь у них появился шанс.

«НАМ ДАЖЕ СОВЕТОВАЛИ НЕ ПРИВЫКАТЬ К РЕБЕНКУ»

В Крыму сейчас живет 21 ребенок со спинальной мышечной атрофией. «Спинразу» пока официально назначили только двум из них, в том числе – восьмилетней Каролине Шевелевой из Симферополя.

- Каролина родилась абсолютно здоровой, - всхлипывает мама Елена Шевелева. – Но состояние постепенно ухудшалось. К восьми месяцам она только умела сидеть, а к первому дню рождения и вовсе перестала двигать ножками.

Болезнь прогрессировала. Когда малышке исполнился 1 год и 3 месяца, врачи, наконец, поставили диагноз – СМА.

- Нам даже рекомендовали не привыкать к ребенку, ведь прогноз неблагоприятный, – вспоминает Елена. – После пяти лет позвоночник искривился более чем на 33 градуса, сила рук упала вполовину. Врачи говорят, что в дальнейшем болезнь станет еще более агрессивной.

Восьмилетняя Каролина одной из первых получит заветное лекарство. Фото: из семейного архива

Каролина ничего не может делать самостоятельно, без поддержки она в состоянии только сидеть в инвалидном кресле. Практически ежедневные занятия с реабилитологом и курсы массажа никаких серьезных улучшений не дают.

НАДЕЖДА ДЛЯ «СМАЙЛИКОВ»

СМА – тяжелое генетическое заболевание, которое до сих пор всегда приводило к смерти. Сначала у больных атрофируются мышцы, после начинаются проблемы с дыханием и глотанием. А потом сердце перестает биться. Малышей с таким диагнозом называют «смайликами», хотя улыбаться тут нечему.

Надежда на спасение появилась только в 2017 году, когда разработали первый в мире препарат от этого коварного заболевания – «Спинраза». Стоимость одной ампулы – порядка 8 миллионов рублей. В первый год терапии больной получает шесть доз, а далее – ежегодно по три.

8 миллионов за один укол… ни у одной семьи, где растет ребенок-«смайлик», нет таких денег. А получить лекарство за счет госбюджета можно, если препарат зарегистрирован в России.

«Спинраза» прошла регистрацию только полгода назад. И у Каролины Шевелевой появился шанс на излечение.

– Мы сначала получили назначение «Спинразы» в федеральном центре, а в конце декабря нам симферопольская поликлиника дала назначение на региональном уровне. Спасибо правительству нашей республики за то, что они нас не бросили с нашей бедой, понимают важность лечения, – говорит мама девочки.

В федеральном бюджете на лечение пациентов с СМА денег не заложено, препараты приобретают на средства из региональных бюджетов. Республика Крым уже готовится к первому аукциону, который состоится в начале февраля.

«Спинразу» закупят пока для двоих нуждающихся детей, остальные оформляют положенные бумаги.

Финансирование осуществляется в рамках республиканской программы обеспечения лекарственными препаратами.

В России первые дозы препаратов уже получили двое детей из Ханты-Мансийского АО и из Тамбова. К закупкам готовятся также Москва, Краснодарский край, Чувашская Республика, Псковская и Московская области.

А В ЭТО ВРЕМЯ

За последние годы фармацевты разработали еще два препарата для лечения СМА – «Золгенсма» и «Рисдиплам».

«Золгенсма» пока считается самым дорогим лекарством в мире. Вводят его однократно, но доза стоит почти 123 миллиона рублей.

«Рисдиплам» пока только проходит клинические испытания и в продажу не поступил.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Жить не на что, одноклассники деньги собирают: 10 лет крымчанка доказывает, что она инвалид

Женщине дважды удаляли опухоль мозга, но врачам этого недостаточно (подробнее)